Перший крок до лікування синдрому Дауна: чи є надія?

🔬 Японські генетики вперше змогли вилучити надлишкову хромосому, що провокує синдром Дауна, завдяки технології CRISPR
Надзвичайний генетичний прорив здійснили вчени з Університету Міе (Японія), які вперше застосували систему CRISPR-Cas9 для видалення додаткової копії 21-ї хромосоми — основної причини виникнення синдрому Дауна. Експеримент було успішно проведено на людських клітинах, культивованих у лабораторних умовах.
Цей унікальний «хромосомний ремонт» призвів до нормалізації клітинної поведінки: генна активність стабілізувалася, прискорився ріст і зменшився клітинний стрес. Найбільш вражає те, що метод показав ефективність не лише у стовбурових клітинах, але й у дорослих клітинах епідермісу. Такі результати обіцяють широкі можливості для застосування технології в різних біологічних тканинах.
Хоча до практичного використання ще далеко, дослідження знаменує значний прогрес у галузі редагування геному. Вченим вдалося довести, що сучасні методи дозволяють цілеспрямовано видаляти не окремі ділянки ДНК, а цілі хромосомні структури. Це відкриття може стати фундаментом для розробки інноваційних підходів у регенеративній медицині та лікуванні генетичних аномалій, пов’язаних із порушенням кількості хромосом.
Наукові висновки опубліковані в журналі PNAS Nexus. Дослідники наголошують: подальший розвиток CRISPR-технологій може відкрити нові перспективи в терапії захворювань, обумовлених хромосомними аномаліями.